В Европе впервые применят генную терапию для лечения детей с иммунодефицитом

Европейское агентство по лекарственным препаратам одобрило использование генной терапии Strimvelis для лечения детей с АДА-ТКИН (тяжелым комбинированным иммунодефицитом). Об этом сообщается на сайте агентства.

Дети с АДА-ТКИН практически лишены иммунитета, смертельными для них могут оказаться практически любые инфекции. Для жизнедеятельности таким пациентам нужна стерильная среда.

Терапия Strimvelis предназначена для тех, кому не удалось найти подходящего донора стволовых клеток. В организм пациента вводятся ретровирусные векторы с полноценными копиями поврежденного гена, а они встраиваются в молекулы организма.

Как отмечает Reuters, ежегодно в Европе рождается 15 детей с АДА-ТКИН – их называют "детьми в пузыре". Они редко доживают до двух лет.

Агентство предполагает, что Европейская комиссия даст официальное разрешение на продажу Strimvelis в течение нескольких месяцев. Он будет вторым одобренным в Европе препаратом генной терапии. Первым был Glybera компании UniQure, используемый для лечение редкой болезни крови у взрослых.

Цена Strimvelis пока не называется, однако источник агентства, близкий к компании GSK, которая выпускает препарат, сообщил, что он будет стоить "намного меньше миллиона долларов".