По его словам, препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) вышел на клиническое исследование и уже несколько детей получили первые инъекции.
Российское издание SOTA опросило нескольких экспертов по теме. Со слов представителя компании BIOCAD, препарат с рабочим названием Bluebell, о котором идет речь, находится на I–II стадиях клинических испытаний. На сайте компании описаны их условия, представитель заявил, что для испытаний набраны 12 детей из России и стран СНГ, но не уточнил откуда. В настоящее время препарат введен двум детям.
Со слов врача-невролога Александра Курмышкина, представляющего интересы нескольких семей с больными СМА, ни одна семья из России не соглашалась на испытания препарата. На вопрос, уверен ли он в том, что российские семьи не принимают участия в испытаниях, невролог ответил утвердительно. Также он сообщил, что в испытаниях принимают участие дети из стран, где препарат "Золгенсма" не зарегистрирован либо применение его на территории страны "сопряжено с препятствиями". В качестве примера он привел оккупированные территории Украины.
"Негуманно брать в клинические испытания детей из РФ, у которых есть доступ к зарегистрированным препаратам с доказанной эффективностью и самое главное – безопасностью", – заявила изданию директор благотворительного фонда "Люди-маяки" Лилия Цыганкова, добавив, что российские граждане имеют беспрепятственный доступ к зарегистрированным препаратам и участвовать в испытаниях им не целесообразно.
Также Цыганковой известно, что обращения об участии в испытаниях были поданы со стороны граждан Беларуси.